بدأت شركة Biocad الروسية الاختبارات السريرية لأول عقار روسي لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي، حيث من المتوقع أن توقف حقنة واحدة منه استفحال المرض وتعطي الأطفال المصابين به فرصة لحياة طبيعية.

عقار روسي جديد

 يحمل العقار الروسي اسم ANB-004 ويعتمد على منصة العلاج الجيني، إلا أنه مبتكر وليس نسخة من العقاقير الأجنبية. 

يقول نائب رئيس التطوير والبحث المبكر في Biocad بافيل ياكوفليف أن العقار الروسي له اختلافات جوهرية عن سابقه السويسري، حيث تصنعه شركة روسية، ويمثل ضمانا للاكتفاء بالأدوية الوطنية، ولن تكون هناك حاجة للاعتماد على الوضع السياسي الدولي والخوف من مغادرة الموردين الأجانب للسوق الروسية.

مرض ضمور العضلات الشوكي

وضمور العضلات الشوكي هو مرض وراثي تتدهور فيه الخلايا العصبية الحركية. ويحدث المرض بسبب طفرة في جين SMN1، الضروري لعمل الخلايا العصبية الحركية - الخلايا العصبية المسؤولة عن تنسيق الحركات.

وبدونه، لا تصل الإشارة إلى العضلات تدريجيا، مع موت الخلايا العصبية، تتوقف جميع العضلات عن العمل، ويفقد الشخص القدرة على الحركة والبلع والتنفس بشكل مستقل. رغم ذلك، لا يتأثر العقل بأي شكل من الأشكال.