أصبح طفل يبلغ من العمر خمسة أشهر أول مريض بريطاني يعالج من قبل الخدمات الصحية الوطنية البريطانية بعقار يحتمل أن ينقذ حياته، والذي يمكن أن يطيل حياة الأطفال المصابين بضمور عضلي في العمود الفقري.

تلقى آرثر مورغان، الذي تم تشخيص حالته في وقت سابق من هذا الشهر، العلاج الجيني الذي يؤخذ لمرة واحدة في مستشفى إيفلينا لندن للأطفال بتاريخ 25 مايو.

وحتى ما قبل عامين من الآن، لم تكن هناك خيارات علاجية متاحة للأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو السبب الجيني الرئيسي لوفاة الأطفال.

وفي الحقيقة، من المحتمل أن يكون لدى الأطفال المصابين بمرض ضمور العضلات الشوكي الخطير القدرة على الجلوس والزحف والمشي بعد علاجهم منه باستخدام العلاج الجيني الأمريكي Zolgensma، والذي أطلق عليه لقب أغلى عقار في العالم.

والجدير بالذكر أنه قد تم توفير علاج Zolgensma، الذي يبلغ سعره 1.79 مليون جنيه إسترليني للجرعة الواحدة فقط، من قبل الخدمات الصحية الوطنية البريطانية، وذلك بعد أن أبرمت الخدمة الصحية صفقة مع شركةNovartis Gene Therapies المصنعة للعقار في شهر مارس الماضي.

كما وتجدر الإشارة إلى أن الطفل آرثر الذي ولد قبل موعد ولادته بستة أسابيع في شهر ديسمبر الماضي، قد خضع لعملية حقن العلاج الجيني الأسبوع الماضي بعد تشخيص إصابته بضمور العضلات الشوكي.

وقال والده ريس مورغان البالغ من العمر 31 عاماً، والذي يعمل في صناعة الجبس لحسابه الخاص: "عندما اكتشفنا أن آرثر سيحصل على العلاج، وأنه سيكون المريض الأول الذي يتلقى هذا العلاج باهظ الثمن، انهرت بالبكاء على الفور. لقد كنت وكأنني أعيش في زوبعة منذ أسابيع قليلة، والتي كانت مليئة بالكثير من القلق والأفكار، فقد علمنا بحالته وما قد يعنيه ذلك بالنسبة له ولعائلتنا. وعلى الرغم من أننا ما زلنا لا نعرف ما الذي يخبئه المستقبل، لكن هذا يمنح آرثر أفضل فرصة ممكنة لمنحه أفضل مستقبل ممكن".

وتجدر الإشارة إلى أن الأطفال الذين يولدون بالنوع الأول من الضمور العضلي الشوكي (في العمود الفقري)، وهو الشكل الأكثر شيوعاً للمرض، يعانون من ضعف تدريجي في العضلات، وفقدان الحركة، وصعوبة التنفس، ويبلغ متوسط العمر المتوقع لهم عامين فقط.

ووجدت الدراسات أن تلقي العلاج باستخدام عقار Zolgensma لمرة واحدة فقط ساعد الأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي على الجلوس والزحف والمشي، كما ومنعهم من الاضطرار إلى وضع جهاز التنفس الصناعي لتجنب صعوبة التنفس.

بالإضافة إلى ذلك، قالت الخدمات الصحية الوطنية البريطانية أنه قد تم الآن تكليف أربعة مراكز متخصصة تابعة للخدمة الصحية في جميع أنحاء البلاد لإدارة العلاج، بما في ذلك مستشفى إيفلينا لندن للأطفال، حيث عولج آرثر.

وقالت الدكتورة إليزابيث رايج، استشارية طب أعصاب الأطفال في مستشفى إيفلينا لندن للأطفال: "هذا العلاج سيجلب الأمل للعائلات المتضررة من ضمور العضلات الشوكي، والذين قاتلوا بشجاعة ضده".

كما وأضاف السير سيمون ستيفنز، الرئيس التنفيذي للخدمات الصحية الوطنية البريطانية: "إنه لأمر رائع أن هذا العلاج الثوري متاح الآن للأطفال الرضع والأطفال مثل آرثر، ويمكنهم الحصول عليه من قبل الخدمات الصحية الوطنية، وإننا نؤكد التزامنا بتوفير علاجات متطورة للمرضى بسعر عادل ومناسب لدافعي الضرائب، وعقار Zolgensma هو أحدث مثال على العلاجات المتغيرة للحياة التي تستخدمها خدماتنا الصحية الآن لتغيير حياة المرضى وعائلاتهم بشكل روتيني".

بالإضافة إلى ذلك، قال وزير الصحة البريطاني مات هانكوك: "أنا سعيد للغاية لأن آرثر استطاع الوصول إلى هذا العلاج الذي يحتمل أن يغير حياته. وإنني آمل أن يمنح عائلته والعديد من الآخرين الأمل المتجدد في إمكانية تغيير حياة المزيد من الأطفال في البلاد".