تمت الموافقة على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر للأطفال من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. 

مرض الضمور العضلي الدوشيني

ويتمثل هذا المرض في الضمور العضلي الدوشيني، الذي يتسبب تدريجيا في ضعف العضلات للأطفال، ويمكن أن يحرمهم من القدرة على المشي خلال فترة المراهقة ومن الحياة السوية في الثلاثينيات من العمر. ويصيب هذا المرض ما يقرب من واحد من كل 3,300 طفل، ويتطلب العلاج الجديد الذي يبلغ سعره 3.2 مليون دولار لكل مريض، تناوله مرة واحدة فقط. 

علاج جيني للضمور العضلي الدوشيني

تتألف الحزمة العلاجية من هذا الدواء من العلاج الجيني الذي يستهدف أحد الجينات المسؤولة عن المرض، ويهدف إلى تحسين الوظيفة الجسدية والحركية لدى المرضى. 

الفئة العمرية التي يشملها العلاج الجديد  

ومن المقرر أن يتم استخدام الدواء للفئة العمرية التي تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات، والتي تمثل نسبة حوالي 6٪ من مجموع المصابين بالمرض. ومع توفر المزيد من البيانات السريرية، سيتم تقييم العلاج للفئات العمرية الأخرى المصابة بالمرض.

أهمية العلاج الجيني

وتعتبر هذه الموافقة خطوة هامة في مجال العلاج الجيني، حيث تعتبر العلاجات الجينية واعدة في مجال مكافحة الأمراض النادرة والمستعصية، وتفتح أبواباً جديدة في العلاجات المخصصة للأمراض الجينية. وتعكس هذه الموافقة التزام إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بتسهيل تطوير علاجات جديدة ومبتكرة للحد من آثار الأمراض وتحسين نوعية الحياة للمتضررين.