أعلنت شركة الأدوية الأمريكية فايزر، عن نتائج إيجابية للعلاج الجيني الاستقصائي للذكور البالغين المصابين بالهيموفيليا المتوسطة إلى الشديدة وذلك في المرحلة 3 من تجربة benegene-2 على fidanacogene elaparvovec ، وهو علاج جيني استقصائي.

علاج جديد لمرضى الهيموفيليا B الشديدك

قال المدير في برنامج Penn الشامل للهيموفيليا والتخثر الدكتور آدم كوكر إن التجربة أظهرت أيضًا انخفاضًا بنسبة 78٪ في ABR المعالج وانخفاضًا بنسبة 92٪ في معدلات التسريب السنوية، هذا مفيد بشكل خاص لأولئك الذين يعانون من الهيموفيليا B الشديدة .

مرض الهيموفيليا B 

إن الهيموفيليا B  هو اضطراب نادر في الدم يسبب تخثرًا الدم أكثر من 60٪ من حالات الهيموفيليا ب وراثية وتنتقل من الأب إلى الطفل أن الهدف من هذا العلاج للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B هو أنه بمجرد العلاج يمكنهم إنتاج العامل FIX بدلاً من الحصول على العامل FIX من خارج أجسامهم، موضحا

أسباب الهيموفيليا B 

تحدث الإصابة بالهيموفيليا B بسبب نقص إنزيم FIX ، حيث تحدد FIX في بلازما الشخص عدد مرات النزيف ومقدارها، البلازما هي الجزء السائل من الدم الذي يكون لونه أصفر قليلاً، يمكن أن تحدث عند الأشخاص ، ولكنها توجد بشكل أساسي في الرجال أو الأشخاص الذين لديهم كروموسومات XY.

أعراض الهيموفيليا B 

تبلغ مستويات الدم FIX في البلازما الطبيعية هي 50-150 بالمائة و عندما تنخفض عوامل تخثر الدم إلى أقل من 50٪، تظهر أعراض الهيموفيليا ب، تشمل الأعراض النزيف الداخلي بعد الإصابة الخطيرة أو الصدمة أو الجراحة ونوبات النزيف العفوي، كلما انخفضت مستويات العامل التاسع FIX ، زادت أعراض الهيموفيليا ب.

العلاج الجيني للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B

ومن جانبه أعرب الرئيس التنفيذي لقسم الأورام والأمراض النادرة في شركة P fizer  كريس بوشوف عن أهدافه المتمثلة في مواصلة دراسة العلاج الجيني للأشخاص المصابين بالهيموفيليا B، قائلا : "نحن نقدر بشدة أولئك الذين يشاركون في التجربة والباحثين الذين يساهمون في هذا البحث المبتكر بينما نعمل على إطلاق الإمكانات الكاملة للعلاجات الجينية للأشخاص المصابين بالهيموفيليا".