أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 30 أبريل 2025 عن موافقتها على علاج جيني جديد قائم على الخلايا لعلاج مرض جلدي وراثي نادر يُعرف باسم انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي (RDEB)، وذلك بعد نتائج سريرية أظهرت فوائد كبيرة وطويلة الأمد بعد جلسة علاجية واحدة فقط.
- ما هو مرض انحلال البشرة الفقاعي (EB)؟
يُعد مرض EB من الحالات الوراثية النادرة التي تصيب حوالي 200 طفل سنويًا في الولايات المتحدة، ويُعتبر RDEB النوع الأشد من بين أنواعه، يتميز المرض بجلد هش للغاية، تظهر فيه فقاعات مؤلمة وجروح بطيئة الالتئام، مما يزيد من خطر العدوى ومضاعفات صحية خطيرة مع مرور الوقت، وتبدأ أعراضه عادة منذ الطفولة المبكرة.
- Zevaskyn: أول علاج من نوعه يقدم الأمل للمرضى
العلاج الجديد الذي يحمل الاسم العلمي prademagene zamikeracel (pz-cel)، ويُسوّق باسم Zevaskyn، هو أول علاج جيني يحصل على موافقة لعلاج RDEB، يُعد هذا الابتكار الطبي تقدما كبيرا، إذ يوفر بديلا حقيقيا للعناية التقليدية بالجروح والضمادات الواقية التي يعتمد عليها المرضى يوميا.
- كيف يعمل العلاج؟
يعتمد Zevaskyn على أخذ خلايا جلدية من المريض نفسه وتعديلها جينيًا في المختبر لإضافة نسخة سليمة من الجين المسؤول عن إنتاج الكولاجين من النوع السابع (COL7A1)، وهو البروتين اللازم لربط طبقات الجلد ببعضها. يتم تشكيل هذه الخلايا المعدلة على هيئة رقعة جلدية تُزرع جراحيًا على الجروح، لتغطي المنطقة المصابة وتساعد في التئامها، وتقلل الألم، وتحمي من العدوى.
- نتائج سريرية واعدة
أظهرت تجربة سريرية أجرتها شركة Abeona Therapeutics، المصنعة لـ Zevaskyn، أن 81% من الجروح الكبيرة والمزمنة أظهرت تحسنًا بنسبة 50% أو أكثر بعد 6 أشهر من العلاج، مقارنة بـ 16% فقط ممن تلقوا العناية التقليدية. كما بيّنت دراسة سابقة أن الفوائد قد تستمر لسنوات، حيث استمر رصد التحسن في بعض المرضى لمدة تصل إلى 8 سنوات بعد تطبيق جرعة واحدة.
- آراء الخبراء وتوقعات التوفر
صرّحت الدكتورة آمي بالير، أخصائية الجلدية للأطفال والباحثة السريرية، أن هذا العلاج يمثل إضافة قوية إلى الخيارات المتاحة حاليا وقالت: "زراعة الجلد المُصحَّح جينيًا على جروح مزمنة لمرضى RDEB يحمل وعودا حقيقية لتحقيق شفاء طويل الأمد وتقليل الألم ومخاطر العدوى."
- آثار جانبية وتحذيرات
من أبرز الآثار الجانبية التي تم رصدها: ألم موضعي ناتج عن الإجراء، وحكّة. يُنصح المرضى بالاتصال الفوري بالطبيب في حال ظهور أعراض مثل الحكة الشديدة، الشرى، التورم، ضيق التنفس، سيلان الأنف، العيون الدامعة، أو الغثيان. كما يُشار إلى أن Zevaskyn يحمل احتمالا منخفضًا للإصابة بالسرطان، ما يستدعي مراقبة صحية مستمرة مدى الحياة.
- موعد التوفر
من المتوقع أن يتوفر Zevaskyn خلال الربع الثالث من عام 2025 في مراكز علاجية متخصصة بـ EB داخل الولايات المتحدة، تُعرف باسم "مراكز العلاج المعتمدة".