كشف فريق بحثي من مايو كلينك بقيادة الدكتور كريستوفر إيفانز عن نتائج واعدة لأول تجربة سريرية بشرية لعلاج جيني مبتكر يستهدف مرض هشاشة العظام، الذي يصيب أكثر من 32.5 مليون شخص في الولايات المتحدة وحدها. ويعِد هذا الاكتشاف بتحول جذري في كيفية معالجة هذا المرض المزمن المرتبط بتآكل الغضاريف والألم والإعاقة.
- ابتكار طبي جديد
كرّس الدكتور كريستوفر إيفانز أكثر من ثلاثة عقود من الأبحاث المتواصلة لتطوير هذا العلاج، ساعيا إلى توسيع نطاق العلاجات الجينية لتشمل أمراضا شائعة كهشاشة العظام، وليس فقط الحالات النادرة الناتجة عن عيوب وراثية.
وقد مرّت هذه الجهود بمراحل دقيقة من التجارب المعملية والدراسات ما قبل السريرية، لتُتوَّج مؤخرا بنتائج أول تجربة سريرية بشرية من المرحلة الأولى، بمشاركة تسعة مرضى تلقوا العلاج الجديد.
- كيف يعمل العلاج الجيني؟
يعتمد العلاج على حقن فيروس غير ضار (AAV) محمّل بجين يسمى IL-1Ra داخل مفصل الركبة، حيث يتم امتصاصه من قبل الخلايا الزليلية والغضروفية، هذا الجين يعمل على إنتاج مثبط طبيعي لجزيء "إنترلوكين-1" (IL-1)، والذي يُعد محفّزا رئيسيا للالتهاب وتآكل الغضاريف في هشاشة العظام.
النتيجة؟ استجابة علاجية مستدامة داخل المفصل، استمرت لأكثر من عام كامل، مع انخفاض ملحوظ في الألم وتحسن في الحركة، دون تسجيل أي آثار جانبية خطيرة.
- التغلب على العقبات وتمهيد الطريق للمستقبل
رغم أن الفريق حصل على الموافقة لإجراء التجربة عام 2015، إلا أن تحديات تنظيمية وصعوبات في التصنيع أدّت إلى تأخير استمر أربع سنوات قبل أن يُعطى العلاج لأول مريض، ولكن بفضل إجراءات تسريع التجارب التي أطلقتها مايو كلينك، أصبحت الطريق الآن أكثر وضوحا نحو استكمال المراحل المتقدمة من الدراسات.
ويؤكد الدكتور إيفانز، مدير مختبر أبحاث العلاج الجيني العضلي الهيكلي، أن هذا النهج الجديد يقدم حلاً طويل الأمد لتسكين الألم ومقاومة التدهور الغضروفي في هشاشة العظام، مضيفا: "نعتقد أن هذه طريقة واعدة للغاية لمكافحة أحد أكثر أمراض العظام انتشارا وتعقيدا".
من المختبر إلى السوق: نحو التوفر التجاري
شارك الدكتور إيفانز أيضا في تأسيس شركة Genascence المتخصصة في العلاجات الجينية لأمراض المفاصل، والتي أتمت مؤخرا دراسة سريرية من المرحلة (Ib)، وتستعد حاليًا للانتقال إلى المرحلة الحاسمة (IIb/III) بالتعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في خطوة تمهّد للحصول على الترخيص النهائي للتداول التجاري.
- خطوة نحو ثورة في علاج هشاشة العظام
يعزز هذا التقدم الثقة في أن العلاجات الجينية ليست حكرا على الأمراض الوراثية النادرة، بل يمكن أن تكون وسيلة فعالة ومستدامة لمواجهة أمراض شائعة مثل هشاشة العظام، دون الحاجة لتكرار الحقن أو تناول الأدوية يوميا، وهو ما يمثّل ثورة حقيقية في مجال الطب التجديدي والمناعة الذاتية.