أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن اقتراح لإنشاء مسار جديد لتسهيل تطوير أدوية وعلاجات مخصصة للمرضى الذين يعانون من أمراض صعبة العلاج، بما في ذلك الأمراض الجينية النادرة التي غالبا ما تعتبر غير مربحة لصناعة الأدوية.
ويتضمن الاقتراح، إذا تم اعتماده، نظاما جديدا يسمح باستخدام علاجات مصممة خصيصا لمجموعة صغيرة جدا من المرضى، حيث يصعب إجراء دراسات سريرية واسعة النطاق لهم.
التركيز على العلاجات الجينية والتقنيات الحديثة
يشير الإعلان إلى أن المسار الجديد يمكن أن يشمل العلاجات الجينية، بما في ذلك أدوات تعديل الجينات مثل CRISPR، لكنه ليس مقتصرا عليها فقط، بل يمكن استخدامه أيضا للعلاجات والأدوية الأخرى.
وقال مفوض إدارة الغذاء والدواء، الدكتور مارتي ماكاري:
"أولويتنا إزالة الحواجز وتوفير المرونة التنظيمية لتشجيع التقدم العلمي وتقديم علاجات حقيقية وفعّالة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة."
تبسيط مسار الاعتماد وتحفيز الشركات
يوفر المسار الجديد إمكانية منح الشركات تصريحًا لتسويق العلاجات المخصصة، وهو يختلف عن برنامج الاستخدام الرحيم الحالي، الذي يسمح بالوصول إلى الأدوية التجريبية للمرضى الذين لا خيارات علاجية لديهم، لكنه يمنع الشركات من تحقيق أي أرباح ويعد إجراءً معقدا للغاية.
ويحمل المسار الجديد اسم “الآلية المعقولة”، وهو يشير إلى المعايير التي سيطلبها المنظمون قبل الموافقة على أي علاج تجريبي. وتشترط الإدارة أن تكون الحالة المرضية مفهومة جيدا، وأن يكون هناك سبب معقول يوضح أن العلاج سيعمل على الجين أو الخلية المسببة للمرض.
أهمية النظام للمرضى والشركات
في السنوات الأخيرة، أظهرت الأبحاث الأكاديمية إمكانية استخدام التقنيات الحديثة لتصحيح العيوب الجينية لدى المرضى بشكل فردي. على سبيل المثال، طوّر فريق في مستشفى الأطفال بفيلادلفيا وجامعة بنسلفانيا علاجا باستخدام CRISPR لعلاج طفل ولد بمرض نادر يؤدي إلى تراكم الأمونيا في الدم.
وتُتيح الطريقة الجديدة للشركات إمكانية إجراء الدراسات التجريبية بفعالية أكبر، حتى لو شملت عددًا محدودًا من المرضى، مع تقديم أساس علمي معقول يبرر استخدام العلاج.
خطوات FDA القادمة
ستفتح إدارة الغذاء والدواء المجال لتلقي التعليقات على الإرشادات المقترحة لمدة 60 يوما قبل بدء اعتمادها رسميا. وتشير الإدارة إلى أن هذه التعديلات لا تعتبر معايير جديدة، بل مسارا مقترحا لتسهيل الابتكار الطبي وتسريع وصول العلاجات للمرضى.
