أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عن موافقتها على أول علاج جيني مخصص لمرض نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-I)، وهو اضطراب مناعي وراثي نادر وخطير يصيب الأطفال.
ويُعد هذا القرار خطوة طبية مهمة، حيث يوفر خيارا علاجيا جديدا لمرض كان يؤدي غالبا إلى الوفاة المبكرة في غياب العلاج.
ما هو مرض LAD-I؟
مرض LAD-I هو حالة وراثية نادرة تصيب نحو طفل واحد من كل مليون طفل حول العالم. وينتج عن طفرات في جين ITGB2، مما يؤدي إلى خلل في بروتينات أساسية تساعد خلايا الدم البيضاء على الوصول إلى مواقع العدوى.
وبسبب هذا الخلل:
يفشل الجهاز المناعي في مكافحة العدوى
يعاني الأطفال من التهابات بكتيرية وفطرية متكررة وخطيرة
تقل فرص البقاء على قيد الحياة دون علاج فعال
كيف يعمل العلاج الجيني الجديد؟
العلاج الجديد، الذي يحمل الاسم التجاري Kresladi، يعتمد على تقنية متقدمة تقوم على:
استخراج الخلايا الجذعية الدموية من المريض نفسه
إدخال نسخة سليمة من جين ITGB2 داخل هذه الخلايا
إعادة زرع الخلايا المعدلة في جسم المريض
تسمح هذه العملية للجسم بإنتاج خلايا مناعية سليمة قادرة على مقاومة العدوى، دون خطر رفض الجهاز المناعي للعلاج.
نتائج واعدة في التجارب السريرية
أظهرت التجارب السريرية نتائج إيجابية ملحوظة:
شملت الدراسة 9 أطفال تتراوح أعمارهم بين 5 أشهر و9 سنوات
جميع المرضى بقوا على قيد الحياة دون الحاجة لزراعة نخاع العظم
لم تُسجل حالات رفض مناعي أو فشل في العلاج
انخفاض كبير في العدوى الخطيرة التي تتطلب دخول المستشفى
كما أظهرت البيانات تحسنًا في وظائف الجهاز المناعي واستقرارا طويل الأمد في الجينات العلاجية داخل الجسم.
بديل أكثر أمانا من زراعة النخاع
مقارنة بالعلاج التقليدي عبر زراعة نخاع العظم، يتميز العلاج الجيني الجديد بـ:
تقليل الحاجة إلى العلاج الكيميائي المكثف
انخفاض الأعراض الجانبية قصيرة وطويلة المدى
تجنب مخاطر رفض الأنسجة (مرض الطُعم ضد المضيف)
إنجاز علمي بعد عقود من البحث
جاء هذا الإنجاز نتيجة أكثر من 30 عاما من العمل البحثي بقيادة الطبيب Donald Kohn في University of California, Los Angeles، وبالتعاون مع شركة Rocket Pharmaceuticals.
ومن المتوقع أن يتوفر العلاج في مراكز طبية متخصصة بالعلاج الجيني خلال الفترة المقبلة.
تأثير أوسع على مستقبل الطب
يمثل هذا التطور نقطة تحول في مجال علاج الأمراض النادرة، وقد يشجع شركات الأدوية على الاستثمار بشكل أكبر في العلاجات الجينية.
كما يعمل الباحثون حاليا على تطوير علاجات مشابهة لأمراض مناعية أخرى، مثل مرض ADA-SCID، مع نتائج أولية مبشرة للغاية.
