أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) موافقتها الرسمية على استخدام العلاج الجيني Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA) لدى المرضى بعمر سنتين فأكثر ممن لديهم طفرة مثبتة في جين SMN1 المسؤول عن إنتاج بروتين البقاء على الخلايا العصبية الحركية.

ويمثل هذا التطور خطوة مهمة في توسيع نطاق العلاجات الجينية المبتكرة لأحد أخطر الأمراض العصبية الوراثية.

كيف يعمل العلاج Itvisma؟

يعد Itvisma علاجا يعتمد على نواقل فيروسية من نوع AAV تحمل نسخة وظيفية من جين SMN1، مما يساعد على استعادة إنتاج البروتين الضروري لبقاء وفعالية الخلايا العصبية الحركية.

ويتميز العلاج بأنه:

يُعطى مرة واحدة فقط

بجرعة ثابتة عبر حقن داخل السائل الشوكي (intrathecal)

لا يحتاج لتعديل حسب العمر أو وزن المريض

وهذا يبسط عملية العلاج ويوسّع إمكانية استخدامه عبر فئات عمرية مختلفة.

نتائج الدراسات السريرية: تحسّن واضح في الوظائف الحركية

جاءت الموافقة اعتمادا على نتائج:

دراسة STEER من المرحلة الثالثة

دراسة STRENGTH المفتوحة من المرحلة 3b

وأظهرت البيانات:

تحسنا ذا دلالة إحصائية في الوظائف الحركية

استقرارا في القدرات الحركية وهو أمر غير معتاد في المسار الطبيعي للمرض

استمرار الفوائد لمدة 52 أسبوعا بعد العلاج

الآثار الجانبية الأكثر شيوعا:

التهابات الجهاز التنفسي العلوي

الحمى

الزكام

القيء (في بعض المرضى)

وتُعد هذه الآثار ضمن المتوقع للعلاجات الوراثية المشابهة.

تصريحات الخبراء: تطور يغيّر قواعد اللعبة

قال الدكتور جون دبليو. داي من جامعة ستانفورد: “موافقة FDA على هذا العلاج داخل القناة الشوكية تُعد نقلة نوعية، فهي توسّع نطاق العلاج الجيني لمرضى SMA عبر مختلف الأعمار. هذا إنجاز كبير ليس فقط لمرضى ضمور العضلات الشوكي، بل لكل مجال الأمراض العصبية والطب الجيني.”

شركة نوفارتس تحصل على موافقة التسويق

حصلت شركة Novartis على حق تسويق Itvisma رسميا، مما يمهد الطريق لبدء توفير العلاج للمرضى المؤهلين خلال الفترة المقبلة.