أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقتها على دواء Myqorzo (أفيكامتن – aficamten) لعلاج البالغين المصابين باعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي المصحوب بأعراض

(Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy – oHCM).

وجاءت الموافقة لصالح شركة Cytokinetics، المطوّرة للعقار.

كيف يعمل دواء Myqorzo؟

ينتمي Myqorzo إلى فئة مثبطات الميوزين القلبي، ويعمل على معالجة السبب الجذري للمرض، والمتمثل في فرط انقباض عضلة القلب المرتبط باعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي.

ويساعد الدواء على:

تقليل شدة الانقباض المفرط

تخفيف انسداد مخرج البطين الأيسر

تحسين تدفق الدم خارج القلب

ويتوافر Myqorzo في الولايات المتحدة على شكل أقراص بجرعات:

5 ملغ

10 ملغ

15 ملغ

20 ملغ

تحذير مهم بشأن خطر فشل القلب

تتضمن النشرة الطبية المعتمدة للدواء تحذيرا محاطا بإطار أسود (Boxed Warning) بشأن خطر الإصابة بفشل القلب.

ويُعرف عن Myqorzo أنه قد يؤدي إلى:

انخفاض الكسر القذفي للبطين الأيسر (LVEF)

حدوث فشل قلبي ناتج عن ضعف الانقباض

ولهذا السبب، تشترط الإرشادات الطبية:

إجراء فحص تخطيط صدى القلب (Echocardiogram) قبل بدء العلاج

متابعة الفحص بشكل دوري أثناء العلاج

وذلك لمراقبة أي علامات على الخلل الانقباضي.

نتائج إيجابية من دراسة سريرية متقدمة

استندت موافقة FDA إلى نتائج الدراسة السريرية من المرحلة الثالثة SEQUOIA-HCM، والتي أظهرت أن علاج المرضى بـ Myqorzo لمدة 24 أسبوعا أدى إلى:

تحسن ملحوظ في القدرة على ممارسة التمارين

زيادة ذروة استهلاك الأكسجين بمقدار 1.8 مل/كغ/دقيقة مقارنة بخط الأساس

في حين لم يُظهر مرضى العلاج الوهمي (Placebo) أي تحسن يُذكر (0.0 مل/كغ/دقيقة)

وبلغ متوسط الفرق الإحصائي بين المجموعتين 1.74 مل/كغ/دقيقة.

فعالية ثابتة لدى مختلف الفئات

أظهرت الدراسة أن التأثير العلاجي لـ Myqorzo كان متسقًا عبر جميع الفئات المحددة مسبقا، بما في ذلك:

العمر

الجنس

الخصائص السريرية الأساسية للمرضى

كما ظل التأثير الإيجابي قائما بغض النظر عن استخدام حاصرات بيتا كعلاج مرافق.

السلامة والتحمّل الدوائي

بيّنت نتائج الدراسة أن Myqorzo كان جيد التحمل بشكل عام، حيث:

لم تُسجل حالات تدهور فشل القلب

لم تحدث حالات إيقاف للعلاج بسبب انخفاض LVEF

أما الآثار الجانبية الخطيرة التي ظهرت أثناء العلاج، فقد سُجلت لدى:

5.6% من المرضى الذين تلقوا Myqorzo

مقارنة بـ 9.3% لدى مرضى العلاج الوهمي

وكان ارتفاع ضغط الدم هو الأثر الجانبي الوحيد الذي ظهر لدى أكثر من 5% من المرضى، وبنسبة أعلى لدى مستخدمي Myqorzo مقارنة بالعلاج الوهمي (8% مقابل 2%).

تصريحات الشركة المطوّرة

وقال روبرت آي. بلوم، الرئيس التنفيذي لشركة Cytokinetics، في بيان رسمي:

«يسرّني أن بطاقة الدواء المعتمدة وخطة تقييم وتقليل المخاطر (REMS) تعكس الخصائص الفريدة لـ Myqorzo، بما في ذلك نظام جرعات مرن وبسيط، وعدم الحاجة إلى مراقبة تداخلات دوائية، إلى جانب ملف أمان متوقع وواضح».