أفاد باحثون من مستشفى جامعة أوبسالا بأن خلايا بنكرياسية تم تعديلها جينيا عبر تقنية CRISPR نجحت في البقاء حيّة وفعالة داخل جسم مريض بالسكري من النوع الأول لمدة 12 أسبوعا، دون الحاجة إلى أي أدوية مثبطة للمناعة 

نقطة تحوّل في علاج السكري

نشرت الدراسة في مجلة New England Journal of Medicine تحت عنوان:

"بقاء خلايا بيتا المزروعة دون مثبطات مناعة"، وهي تُعد أول تجربة مفتوحة على البشر لاختبار إمكانية استخدام خلايا بنكرياسية معدّلة جينيا لتفادي رفض الجهاز المناعي لها.

تمت التجربة على رجل يبلغ من العمر 42 عاما، يعاني من مرض السكري من النوع الأول منذ 37 عاما.

خطوات الزرع والتعديل الجيني

تم استخراج جزر لانغرهانس من بنكرياس متبرع متوفى متوافق فصليا، ثم خضعت لسلسلة من التعديلات الجينية الدقيقة:

حذف جينات B2M وCIITA باستخدام CRISPR-Cas12b.

تحفيز إفراط تعبير بروتين CD47 لحماية الخلايا من الهجمات المناعية.

إعادة تجميع الخلايا وحقنها في عضلة الذراع اليسرى (brachioradialis) تحت التخدير العام، عبر 17 مسارا دقيقا.

ولم يتم استخدام أي من الستيرويدات أو الأدوية المضادة للالتهاب أو مثبطات المناعة.

نتائج واعدة في مقاومة الرفض المناعي

أظهرت التحاليل المتسلسلة خلال 84 يوما أن الخلايا المعدلة لم تحفز الجهاز المناعي:

لم يحدث تنشيط لخلايا T أو إنتاج للأجسام المضادة أو تأثير سام للخلايا.

تركيز C-peptide بقي عند مستويات طبيعية عالية وازداد عند اختبار الوجبة المختلطة.

انخفضت نسبة الهيموغلوبين السكري (HbA1c) بنسبة تقارب 42%.

أكدت فحوصات MRI وPET بتوجيه مستقبل GLP-1 وجود الطُعم المزروع بحالة سليمة دون أي التهاب.

مضاعفات خفيفة واستمرارية العلاج بالأنسولين

سُجّلت أربعة أحداث جانبية طفيفة، لم يُعزى أي منها إلى العلاج. استمر المريض بتلقي الأنسولين يوميًا، إذ تم زرع ما يعادل فقط 7% من الجرعة الكاملة لخلايا بيتا.

لذا، اعتبر الباحثون هذه التجربة إثباتا لبقاء الخلايا وفعاليتها، دون أن تكون علاجًا مكتملا بعد.

آفاق مستقبلية لعلاج جذري للسكري من النوع الأول

خلص الباحثون إلى أن التعديل الجيني "منخفض المناعة" (hypoimmune editing) قد يمهد الطريق في المستقبل نحو استبدال خلايا بيتا بشكل جذري ودون الحاجة إلى مثبطات مناعة جهازية، مما سيخفف عبء إدارة السكري اليومي ويقلل من مضاعفاته الطويلة الأمد لدى ملايين المرضى حول العالم.