توجد أدوية نادرة لا تُصنَّع في المصانع التقليدية، بل تعتمد على تبرعات بشرية محدودة لإنقاذ الأرواح. أحد أبرز هذه العلاجات هو دواء BabyBIG، العلاج الوحيد المعروف عالميا للتسمم الوشيقي عند الرضع، وهو مرض نادر وخطير قد يؤدي إلى الشلل أو الوفاة.
في هذا التقرير نسلّط الضوء على قصة هذا الدواء الفريد، وكيف يُصنَع من بلازما دم علماء ومتطوعين ، ودوره الحاسم في إنقاذ حياة الأطفال خلال تفشٍ حديث للمرض في الولايات المتحدة.
ما هو التسمم الوشيقي عند الرضع؟
التسمم الوشيقي (Infant Botulism) مرض نادر يصيب الأطفال دون عمر السنة، ويحدث عندما:
يبتلع الرضيع أبواغ بكتيريا الكلوستريديوم بوتولينوم
تنمو هذه الأبواغ داخل الأمعاء
تُنتج سما عصبيا شديد الخطورة يهاجم الجهاز العصبي
يمكن أن يؤدي المرض إلى:
ضعف شديد في العضلات
صعوبات في التنفس
شلل قد يكون مميتا في حال عدم العلا
قصة رضيع نجا بفضل دواء نادر
في أكتوبر الماضي، نُقل الرضيع أليساندرو باربيرا على وجه السرعة إلى أحد مستشفيات كاليفورنيا مصابا بالتسمم الوشيقي. لم يكن والده قد سمع بالمرض من قبل، ناهيك عن معرفة العلاج النادر والمكلف الذي أنقذ حياة ابنه.
قال والده: "إنه أمر مذهل بحق. ابني يتعافى ببطء، لكننا ممتنون بشكل لا يوصف."
وجاءت هذه الإصابة ضمن تفشٍ مرتبط بحليب الأطفال ByHeart، حيث أُصيب ما لا يقل عن 39 رضيعا في 18 ولاية أمريكية منذ أغسطس
ما هو دواء BabyBIG؟
BabyBIG هو الاسم التجاري لـ: الغلوبولين المناعي البشري المضاد للتسمم الوشيقي.
وهو دواء يُعطى عن طريق الوريد، ويحتوي على:
أجسام مضادة مأخوذة من بلازما دم متطوعين
متبرعين سبق تطعيمهم ضد التسمم الوشيقي
يعمل الدواء على:
تحييد السم العصبي
مساعدة أجسام الرضع، غير القادرة بعد على مقاومة السم، على التعافي
تم ترخيص BabyBIG عام 2003، ويُعد العلاج الوحيد المعتمد عالميًا لهذا المرض.
لماذا يُعد BabyBIG دواءً منقذا للحياة؟
وفقا للأطباء:
قبل اكتشاف BabyBIG، كانت بعض حالات التنويم تستمر شهرين أو ثلاثة
بعض الأطفال لم يكونوا يتعافون على الإطلاق
يقول الدكتور فيجاي فيسواناث، اختصاصي أعصاب الأطفال: "قبل هذا العلاج، كانت بعض هذه الحالات تنتهي بشكل مأساوي. اليوم، يبدو الأمر أقرب إلى المعجزة الطبية
كيف يتم إنتاج هذا الدواء النادر؟
قصة علمية امتدت لعقود
العلاج هو ثمرة جهود الدكتور الراحل ستيفن آرنون من إدارة الصحة العامة في كاليفورنيا، الذي:
اكتشف عام 1976 نوع التسمم الوشيقي الخاص بالرضع
أمضى 45 عاما من حياته المهنية لتطوير علاجه
في عام 1997، أظهرت تجربة سريرية حاسمة أن BabyBIG:
يقلل مدة البقاء في المستشفى
يخفف الحاجة إلى أجهزة التنفس
ومنذ ذلك الحين، تم علاج أكثر من 3,700 طفل حول العالم باستخدامه.
دواء مرتفع التكلفة يُنتَج بكميات محدودة
يُنتج BabyBIG على شكل دفعات صغيرة كل خمس سنوات
تكلفة العلاج الواحد تقارب 70 ألف دولار أمريكي
تُستخدم عائدات البيع فقط لتمويل برنامج علاج ومنع التسمم الوشيقي في كاليفورنيا
ويُصنَّع الدواء حاليا في مصنع تابع لشركة Takeda Pharmaceutical قرب لوس أنجلوس، على أساس غير ربحي.
المتبرعون: أبطال خلف الكواليس
يعتمد الدواء على متبرعين مثل نانسي شاين، عالمة كيمياء حيوية متقاعدة تبلغ من العمر 76 عاما، تبرعت ببلازما دمها لسنوات.
كانت شاين:
قد تطعّمت سابقا ضد التسمم الوشيقي بسبب عملها المخبري
من أوائل المتبرعين الذين اختيروا لأن دمهم يحتوي على مستويات عالية من الأجسام المضادة.
تتذكر شاين: "لم يكن اللقاح مريحا، كانت له آثار جانبية مزعجة، لكن الأمر كان يستحق.
شاركت في إنتاج ثلاث دفعات من الدواء بين عامي 2008 و2019، وتقول: "أشعر أن هذه كانت ذروة مسيرتي المهنية. ساهمنا في إنقاذ حياة أطفال.
تحديات واستمرارية مهددة
المرض نادر (أقل من 200 حالة سنويا في الولايات المتحدة)
تطوير العلاج استغرق 15 عاما وكلف 10.6 ملايين دولار
المتبرعون يجب ألا يتجاوزوا عمر 70 عاما
بعض المتبرعين الأوائل لم يعودوا مؤهلين بسبب التقدم في السن
يشارك حاليا نحو 30 متبرعا فقط في كل دفعة إنتاج، ويجب على المتطوعين الجدد:
الانضمام إلى دراسة سريرية
تلقي جرعات معززة من لقاح تجريبي
هل هناك ما يكفي من الدواء؟
تشير تقديرات مسؤولي الصحة في كاليفورنيا إلى أن:
المخزون الحالي قد يكفي حتى صيف العام المقبل
لكن القلق يتزايد بعد تسجيل:
107 حالات تسمم وشيقي عند الرضع عولجت منذ أغسطس الماضي.
رسائل مؤثرة من العائلات
تلقت نانسي شاين مؤخرا كتيبا يحتوي على صور ورسائل من عائلات أطفال تعافوا بفضل BabyBIG.
تقول: "أقرأ رسالتين يوميا، كل واحدة تجعلني أبكي، هذا شعور لا يوصف."
دواء BabyBIG مثال حي على كيف يمكن للعلم والتطوع الإنساني أن يتكاملا لإنقاذ الأرواح. رغم ندرته وتكلفته العالية، فإنه يمنح الأطفال المصابين بالتسمم الوشيقي فرصة حقيقية للحياة، ويؤكد أهمية دعم الأبحاث الطبية والعلاجات غير الربحية.
